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BrainStorm Cell Tx發布神經病學NurOwn ALS 2期隨機試驗數據

紐約,2019年11月20日(全球新聞)-BrainStorm Cell Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼:BCLI)是開發用于高度衰老的神經退行性疾病的創新自體細胞療法的領導者,今天宣布出版“ NurOwn 2期隨機“在ALS中進行的臨床試驗:安全性,臨床和生物標志物的結果”,在國際同行評審期刊《神經學:第93卷,第24期》(提前出版)上。

隨機安慰劑對照的2期臨床試驗的目的是確定在患有ALS的患者中單次移植自體骨髓來源的MSC-NTF細胞(NurOwn)的安全性和有效性。該臨床試驗招募了48位參與者,在美國三個主要的研究地點:馬薩諸塞州總醫院,梅奧診所和馬薩諸塞大學醫學院,以3:1(治療:安慰劑)隨機分組。在移植前三個月的磨合期后,參與者接受一劑MSC-NTF細胞(n = 36)或安慰劑(n = 12),并進行了六個月的隨訪。移植前和移植后兩周收集腦脊液。臨床試驗證實,單次移植MSC-NTF(NurOwn)細胞是安全且耐受良好的。BrainStorm'NurOwn細胞療法是ALS研發中最先進的自體干細胞療法。10月11日,公司宣布ALS的NurOwn 3期臨床試驗已完全納入。

主要功效發現:

在預先指定的一組單次移植后進展迅速(p <0.05)的參與者中,ALS疾病進展速度(ALSFRS-R斜率)穩定長達12-16周

在所有治療后時間點,接受MSC-NTF治療的研究參與者中,有更高比例的ALSFRS-R斜率改善了1.5個點/月,這在移植后4周和12周有統計學意義(p = 0.004和0.046,分別)

移植后2周,CSF神經營養因子增加,炎性生物標志物減少(p <0.05)

在所有時間點,CSF MCP-1水平(小膠質細胞活化和神經炎癥的標志物)均顯著降低,并與ALSFRS-R斜率改善相關(p <0.05)

2期試驗的主要作者Robert Brown DPhil,Leo P.和Theresa M. LaChance醫學研究主席和神經病學系主任說:“整個研究團隊都對有希望的臨床結果感到非常鼓舞。”馬薩諸塞州大學醫學院(UMMS)和UMass Memorial Medical Center,“此外,我們觀察到該治療對CSF生物標志物具有明顯的生物學作用,以支持其擬議的ALS作用機制。”

“這是一項高質量的2期研究,確定了劑量,安全性和重要的功效信號。這些數據正是當前3期測試向前發展所需要的,” Julieanne Dorn神經學教授Merit Cudkowicz博士補充說。在哈佛醫學院就讀,在Healey ALS中心擔任主任,并在Mass General Hospital擔任神經科主任。“這些有希望的結果鼓勵我們盡快完成關鍵的3期試驗,” Mayo診所的神經科學教授Anthony Windebank,Judith和Jean Pape Adams基金會神經科學教授說。

醫學博士Ralph Kern表示:“ BrainStorm的團隊和由Brown,Cudkowicz和Windebank教授領導的臨床研究人員為ALS研究和同行評審的科學文獻做出了重大貢獻,” ,MHSc,BrainStorm的首席運營官兼首席醫學官。他補充說:“我們達到了主要終點,并證明了單劑量NurOwn是安全且耐受良好的,同時支持NurOwn對ALS中神經保護和神經炎癥途徑的作用機制。我們期待完成當前的3期研究,以確認有希望的2期研究結果,并擴大了我們對ALS中MSC-NTF細胞療法潛力的了解。”

Chaim Lebovits表示:“受到備受推崇的神經病學雜志的同行評審,接受和發表的一項重大研究,是BrainStorm的重要里程碑,我感謝整個團隊為研究和出版過程做出的許多貢獻,” BrainStorm的總裁兼首席執行官。“這項研究的結果強調了進行更大的3期臨床試驗的重要性,該試驗將基于我們2期研究中收集到的數據。我們的3期研究最近已全面招募。所有200名ALS患者均已入組。我們期待著在科學文獻和公司公告中報告我們的臨床結果。”

ALS協會任務策略執行副總裁Neil Thakur博士說:“我們很高興NurOwn在美國的第二階段結果已經發布,并且第三階段的試驗現已完成。”NurOwn在ALS中的初始測試很有希望。我們隨時準備支持FDA對BrainStorm的NurOwn生物許可證申請進行快速審查。”

I AM ALS的共同創始人Brian Wallach表示:“重要的2期數據的發布,是BrainStorm NurOwn臨床開發計劃中的一個重要里程碑。IAM ALS支持NurOwn等潛在轉化療法的開發,并分享了希望第三階段完成后,它將成為ALS的首個疾病改良療法。”

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