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研究人員測試基因療法的功效

使用新的細胞模型,針對遺傳性免疫缺陷慢性肉芽腫性疾病的創新基因治療方法可以在實驗室中以更快,更經濟的方式對其功效進行測試。蘇黎世大學和蘇黎世兒童醫院的一組研究人員使用“基因剪刀” CRISPR / Cas9技術成功實現了這一目標。目的是使用新方法在不久的將來治療重癥患者。


慢性肉芽腫性疾病是免疫系統的遺傳性疾病。由于基因缺陷,受影響患者的吞噬細胞無法殺死攝入的細菌和真菌。這會導致威脅生命的感染和過度的炎癥反應,并帶來許多嚴重后果。可以通過移植來自健康供體骨髓的造血干細胞來治愈該疾病。在沒有合適的干細胞供體的地方,基因治療可以在全球的幾個地方進行。在將基因療法臨床用于患者之前,必須在實驗室中證明對人類細胞的治療功效,而細胞模型對此至關重要。

 

有了“基因剪刀”,可以開發出更好的細胞模型

 

最近,由UZH教授兼大學兒童醫院免疫學部門聯合負責人Janine Reichenbach領導的研究小組開發了一種新的細胞模型,該模型能夠更有效地測試新基因療法的療效。兒科醫生和免疫學家解釋說:“我們使用Crispr / Cas9技術來改變人類細胞系,從而使血細胞顯示出特定形式的慢性肉芽腫性疾病的典型遺傳變化。” 以這種方式,修飾的細胞從遺傳和功能上反映了該疾病。到目前為止,科學家們不得不依靠使用他們在實驗室中重新編程為干細胞的患者皮膚細胞。這種方法費力,并且需要大量時間和金錢。“借助我們的新測試系統,該過程更快,更便宜,

 

大約十年前,Janine Reichenbach的研究小組啟動了全球首項臨床成功的基因療法研究,用于治療慢性肉芽腫性疾病的兒童–當時由UZH現任退休教授Reinhard Seger領導。原理是從患者的骨髓中分離出可形成血液的干細胞,在實驗室中將患病基因的健康副本轉移到這些細胞中,然后將經過基因校正的細胞注入患者的血液中。校正后的血干細胞回到骨髓,植入健康的免疫細胞。

 

新的“基因輪渡”使基因治療更安全

 

為了將基因的健康拷貝轉移到患病的細胞中,迄今為止,修飾的人工病毒已被用作校正基因的轉運載體。除了治愈原發性疾病之外,歐洲研究還發現,使用病毒基因校正系統進行過時的過時基因治療已經過時,導致某些患者患上了惡性癌細胞。Janine Reichenbach的團隊目前正在使用一種新的改進的“基因渡輪”。“今天,我們處理了所謂的慢病毒自我滅活基因治療系統,該系統有效且最重要的是,工作更安全。” 蘇黎世大學附屬兒童醫院是歐洲三個能夠在國際I / II期臨床研究中使用這種新基因療法治療慢性肉芽腫性疾病(EU-FP7計劃NET4CGD)的中心之一。

 

基因治療的未來:缺陷基因的精確修復

 

對于珍妮·賴興巴赫(Janine Reichenbach)的團隊而言,此類新基因渡輪只是中間步驟。將來,將不再通過使用病毒“基因輪渡”添加功能基因來治療基因缺陷,而是使用基因組編輯以精確的方式修復基因缺陷。Crispr / Cas9也是這里的關鍵。但是,這需要大約五到六年,直到這種“精密基因手術”準備用于臨床。Janine Reichenbach顯得樂觀。“在蘇黎世大學醫學的框架內,我們擁有現場的技術,科學和醫學專業知識,可以更快地為重度遺傳病患者開發新的療法,并在未來建立UZH作為基因和細胞療法的國際能力中心。 ”

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