生物科學門戶網站
BIO1000.COM

基因療法開發新的DNA轉運蛋白

馬丁·路德大學藥房研究所的科學家哈勒·維滕貝格(MLU)已經為未來的基因療法開發了新的運載工具。由克里斯蒂安·沃爾克(ChristianWölk)博士領導的一組研究人員正在使用人造脂肪將DNA轉運到細胞中。在與馬爾堡大學的藥劑師合作進行的一項研究中,科學家證明了這項技術的效果。該研究已發表在《生物材料科學》上。

基因療法是患有遺傳缺陷導致疾病的人的唯一療法。從理論上講,一個有缺陷的基因被一個健康的基因所取代,從而消除了引起疾病的原因。先天性免疫缺陷,先天性失明和鐮狀細胞性貧血都可以用這種方法治療。通過基因改造,甚至癌細胞也可能變得無害。然而,該治療方法遭受了許多實際的挫折,并且到目前為止,在歐洲僅批準了六種基因療法。

除了產生所需的基因片段外,最大的障礙之一是將DNA轉運到細胞中并到達體內。迄今為止批準的幾種基因療法均使用修飾的病毒來完成此目的。這些病毒感染細胞并引入DNA。但是,由于病毒會觸發劇烈的免疫反應,因此該方法存在風險。它們的生產也非常昂貴且費時。

因此,在Andreas Langner教授的領導下,MLU藥學院的ChristianWölk博士的初級研究小組正在研究一種將DNA引入人體細胞的新系統。Wölk說:“非病毒系統很容易吸引人,因為它們易于生產。”唯一的缺點是它們的效果會隨著時間的推移而減弱,因此必須重新使用。他的研究小組使用脂質體,脂肪泡,這些脂質體已經用作多種其他藥物的載體。它們與DNA中的核酸結合形成所謂的脂質復合物。它們融合到細胞膜上并將其內含物釋放到細胞中。

哈雷(Halle)的藥劑師開發了四種適合DNA轉運的人造脂肪(脂質)。一種脂質DiTT4,目前正進入臨床前試驗的下一階段。如果這些試驗成功,將進行人體臨床研究。沃爾克說:“最近的研究非常有希望。”脂質能夠包封核酸,保護它們免于酶促降解,并將其非常有效地引入細胞。根據藥劑師Julia Giselbrecht所說,該技術的一個重要方面是它不需要共脂質。“這一優勢使得生產簡單,可重復生產成為后期臨床應用所必需。”與馬爾堡大學的Shashank R. Pinnapireddy博士一起,吉賽爾布雷希特(Giselbrecht)是該研究的主要作者,該研究已發表在生物材料科學。

但是,仍然需要克服一些挑戰。例如,研究人員仍然需要弄清楚DiTT4在直接注入體內后會釋放出哪些細胞。通常,已經被批準的療法會在將細胞注射到體內之前修飾體外的細胞。但是,由于DiTT4與血液成分非常兼容,因此可以全身應用,Giselbrecht解釋說。

因此,沃克(Wölk)有信心在哈雷(Halle)開發的脂質將在未來用于基因治療。“我們堅信系統可以正常工作,”Wölk說。除了馬爾堡菲利普斯大學以外,萊頓大學還參與了該研究項目。Wölk還計劃在萊比錫大學進行有關該主題的研究。

鄭重聲明:本文版權歸原作者所有,轉載文章僅為傳播更多信息之目的,如作者信息標記有誤,請第一時間聯系我們修改或刪除,多謝。

白姐公开一码免费资料